Para que un nuevo medicamento o dispositivo médico obtenga la aprobación del Food and Drug Administration, debe someterse a ensayos clínicos, y esos ensayos deben demostrar la seguridad y eficacia del nuevo producto antes de permitir su comercialización y venta.

Los Institutos Nacionales de la Salud definen un ensayo clínico como un estudio de investigación que determina "si una estrategia, tratamiento o dispositivo médico es seguro y eficaz para los humanos". método científico, los investigadores comienzan buscando respuestas a preguntas específicas, en este caso, cómo tratar los síntomas de una afección de salud específica o descubrir formas de diagnosticar o detectar ciertas enfermedades.

En algunos casos, un ensayo clínico se basa en investigaciones previas centradas en enfermedades similares y sus tratamientos. Un ensayo clínico sigue procedimientos establecidos, conocidos como protocolos. Estos consisten en planes paso a paso sobre lo que los investigadores realmente harán y cómo llevarán a cabo estas tareas, además de explicaciones detalladas de cada paso del proceso y por qué son necesarios.

El primer paso en cualquier ensayo clínico es desarrollar y probar nuevas estrategias en condiciones de laboratorio mediante el estudio de reacciones químicas en tubos de ensayo y placas de Petri. Si esos estudios preliminares producen los resultados deseados, el siguiente paso es la experimentación con animales, que demuestra cómo funciona la droga o el tratamiento en condiciones biológicas. Los roedores como los ratones y las ratas generalmente se usan durante esta etapa debido a sus similitudes biológicas con los primates.

Sin embargo, a pesar de las similitudes entre los primates y los roedores, el éxito en tales estudios en animales no significa que el tratamiento trate exitosamente a los humanos. El proceso no termina hasta que los ensayos en humanos se hayan completado. Sin embargo, antes de que un tratamiento experimental se pueda usar en sujetos humanos, la compañía debe presentar una solicitud de Nuevo fármaco en investigación (IND). La solicitud IND debe ir acompañada de un informe completo de todos los datos pertinentes, incluidos los ingredientes y el mecanismo de acción de la droga, así como sus efectos en los sujetos animales.

Los ensayos en humanos se realizan en voluntarios que cumplen con ciertos criterios, que pueden variar según la naturaleza y el propósito del estudio. Por ejemplo, los ensayos para un nuevo tratamiento para un tipo específico de cáncer requieren sujetos que padecen esa forma particular de la enfermedad. Un medicamento para tratar problemas de próstata necesitaría tener sujetos masculinos que pueden o no sufrir de dichos trastornos, dependiendo de si el tratamiento fue preventivo o si se pretendía mitigar los síntomas. Alternativamente, un estudio puede enfocarse en las condiciones genéticas que afectan a ciertas poblaciones.

Los ensayos clínicos en humanos consisten en cuatro etapas, o fases Durante la Fase I, los investigadores administran el tratamiento o la medicación a un pequeño grupo de sujetos para determinar si funciona o no y para evaluar su seguridad, así como para establecer una línea de base para la dosificación. Si esto tiene éxito, las pruebas se abren a un grupo de aproximadamente voluntarios de 100. Esta es la Fase II, durante la cual el tratamiento se compara con otros medicamentos o dispositivos existentes actualmente utilizados para tratar las enfermedades en cuestión.

Una vez que se ha demostrado que el tratamiento es seguro y efectivo, se administra a una población mayor durante la Fase III para confirmar los resultados obtenidos en la Fase II. Durante el ensayo de Fase III, los investigadores usan lo que se conoce como "grupo de control. "Los sujetos en el grupo de control reciben un placebo, o sustancia inerte, en lugar del tratamiento real. Idealmente, esta parte del estudio es "doble ciego", lo que significa que ni los sujetos ni el equipo de investigación saben a quién se le está dando el placebo hasta que concluya esta fase del ensayo.

El último paso, la Fase IV, no comienza hasta que el medicamento o el tratamiento hayan sido aprobados para el mercado. También conocidos como "estudios posteriores al mercado", los ensayos de fase IV siguen a los pacientes que reciben el tratamiento, evaluando la eficacia y seguridad a largo plazo del producto y su efecto en la población general, así como las interacciones y efectos secundarios que pueden no haber sido aparente durante los estudios clínicos.