Medicamento potencialmente peligroso para la artritis obtiene la aprobación de la FDA como efecto secundario del tratamiento contra el cáncer | Levin Papantonio Rafferty - Bufete de abogados de lesiones personales

La droga potencialmente peligrosa de la artritis gana la aprobación de la FDA para el tratamiento del cáncer Efecto secundario

ActemraTocilizumab), una medicación de la artritis implicada en por lo menos 1,100 muertes del paciente, ha ganado aprobación de la FDA para el tratamiento de lo que se conoce como síndrome de liberación de citoquinas inducido por células CAR-T. "CAR-T" es la abreviatura de "Receptor de antígeno quimérico T-cell". Terapia CAR-T es un tratamiento nuevo y sofisticado para la leucemia que muestra una gran promesa, pero hay un efecto secundario grave, posiblemente mortal, que Roche y Genentech creen que se puede mitigar mediante la administración de Actemra al paciente.

Antes de ir más lejos, aquí hay una explicación simplificada de la terapia CAR-T. Durante muchos años, el "Santo Grial" de la investigación sobre el cáncer ha consistido en encontrar la manera de cambiar el sistema inmunitario del cuerpo contra las células malignas. Esto ha sido problemático, ya que las células cancerosas son esencialmente las propias células del cuerpo que han dejado de morir como lo hacen normalmente las células. En cambio, continúan creciendo y multiplicándose hasta que maten al cuerpo del anfitrión.

Debido a que son esencialmente células nativas que se han vuelto locas, el sistema inmunológico no las reconoce como patógenos extraños o una enfermedad causada por causas externas (bacterias o virus). La investigación de los últimos años se ha centrado en las formas de obtener anticuerpos y células T asesinas para atacar las células cancerosas de la misma manera que lo hacen con otras células de la enfermedad como la gripe o la varicela.

La terapia CAR-T es el avance más reciente en este tipo de inmunoterapia contra el cáncer. Se extrae una muestra de sangre del paciente y se extraen las células T. Esas células T son rediseñadas y modificadas a nivel genético, esencialmente "entrenándolas" para reconocer y destruir tumores cancerosos.

Estas células T modificadas se conocen como "receptor de antígeno quimérico" o células CAR-T. Luego se cultivan y se les permite reproducirse hasta que hay varios millones de ellos. Después de esto, se vuelven a inyectar en el paciente, donde continúan multiplicándose y, con suerte, buscan y destruyen las células cancerosas. Debido a que estas células T modificadas permanecen en el cuerpo después de completar la terapia, continúan protegiendo al cuerpo de una recurrencia de cáncer, por lo que la remisión es un resultado común.

Esa es la buena noticia. La mala noticia es que una vez que estas células CAR-T comienzan a matar las células cancerosas, no siempre se detienen allí. La respuesta inmune entra en sobremarcha. Las células T se comunican con otras partes del sistema inmune mediante la liberación de productos químicos conocidos como "citoquinas". Estas citoquinas instruyen a otras células sobre qué medidas tomar cuando se enfrentan con un agente patógeno.

Cuando las citocinas se sueltan y comienzan a circular en el torrente sanguíneo, el resultado es síndrome de liberación de citoquinas, a veces conocida como "tormenta de citoquinas". Básicamente, el cuerpo comienza a atacarse a sí mismo. Los síntomas se manifiestan como fiebre alta, hinchazón, náuseas, fatiga, latidos cardíacos rápidos, erupción cutánea y presión arterial peligrosamente baja. En algunos casos, particularmente cuando un paciente ya está comprometido, los resultados pueden ser fatales.

Hasta ahora, no ha habido un tratamiento confiable para el síndrome de liberación de citoquinas inducido por CAR-T. Si bien los estudios clínicos han demostrado que Actemra es eficaz para controlar la afección, la medicación también está vinculada a otros efectos secundarios mortales que incluyen colesterol elevado LDL ("malo"), lo que lleva a un mayor riesgo de ataque cardíaco y accidente cerebrovascular. En la actualidad, Roche y Genentech se enfrentan a una avalancha de litigios por muertes de pacientes atribuidas a la medicación, que se ha prescrito para la artritis reumatoide y una serie de indicaciones "off-label".

Queda por ver si este nuevo tratamiento para el síndrome de liberación de citoquinas justifica los riesgos para los pacientes con leucemia. Mucho se basará en la efectividad real de Actemra en el tratamiento de CAR-T.